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시장보고서
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듀센형 근이영양증(DMD) : 시장 전망, 역학, 경쟁 구도, 시장 예측 보고서(2025-2035년)Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report - 2025 To 2035 |
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듀센형 근이영양증(DMD)은 DMD 유전자의 변이로 인해 디스트로핀 생성이 저해되어 발생하는 중증의 X-연관 열성 신경근 질환입니다. 이로 인해 근막의 점진적인 약화, 만성 염증, 그리고 골격근, 심근, 호흡근에서 섬유지방성 치환이 발생합니다. 남아의 경우, 유아기에 근위부 근력 저하, 가우어스 징후, 하퇴의 가성 비대, 운동 발달 지연이 나타나며, 사춘기 초기에 이르러 보행 능력을 상실하게 되고, 그 후 호흡 부전이나 심근증이 주요 사인이 됩니다. 진단에는 크레아틴 키나아제 수치의 현저한 상승, 디스트로핀 면역염색, 그리고 확정 진단을 위한 DMD 유전자 염기서열 분석이 종합적으로 활용됩니다. 치료의 주축은 여전히 코르티코스테로이드이며, 데프라자코트와 바모롤론은 각각 서로 다른 내약성 프로파일을 보입니다. 에테프리르센, 고로디르센, 빌트랄센, 카시멜센 등의 엑손 스키핑형 안티센스 올리고뉴클레오티드는 돌연변이 적격 환자에서 디스트로핀을 부분적으로 회복시킵니다. AAV(아데노연관바이러스)를 기반으로 한 유전자 치료제인 델란디스트로젠·모크세팔보벡은 적격 환자에게 광범위하게 기능성 단축형 디스트로핀을 도입합니다. 6세 이상의 환자에게 승인된 최초의 HDAC 억제제인 기비노스타트는 다운스트림 섬유지방성 근이영양증을 직접 표적으로 삼아, 디스트로핀 회복 전략을 보완합니다. 심장 모니터링, 비침습적 호흡 지원, 물리치료 및 정형외과적 치료는 필수적입니다. 현대적인 다직종 협력에 기반한 접근 방식 덕분에 예후가 현저히 개선되고 있습니다. 유전 상담, 심리적 지원, 그리고 가족 중심의 교육은 배려심 있는 장기적인 관리에 필수적입니다.
Thelansis's "Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report - 2025 To 2035" covers disease overview, epidemiology, drug utilization, prescription share analysis, competitive landscape, clinical practice, regulatory landscape, patient share, market uptake, market forecast, and key market insights under the potential Duchenne Muscular Dystrophy treatment modalities options for eight major markets (USA, Germany, France, Italy, Spain, UK, Japan, and China).
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe X-linked recessive neuromuscular disorder caused by DMD gene mutations abolishing dystrophin production, triggering progressive muscle membrane fragility, chronic inflammation, and fibrofatty replacement of skeletal, cardiac, and respiratory musculature. Boys present in early childhood with proximal weakness, Gowers sign, calf pseudohypertrophy, and delayed motor milestones, progressing to loss of ambulation by early adolescence, followed by respiratory insufficiency and cardiomyopathy as principal causes of mortality. Diagnosis integrates markedly elevated creatine kinase, dystrophin immunostaining, and confirmatory DMD genetic sequencing. Corticosteroids remain the therapeutic cornerstone, with deflazacort and vamorolone offering differing tolerability profiles. Exon-skipping antisense oligonucleotides including eteplirsen, golodirsen, viltolarsen, and casimersen restore partial dystrophin in mutation-eligible patients. Delandistrogene moxeparvovec, an AAV-based gene therapy, delivers truncated functional dystrophin broadly across eligible patients. Givinostat, a first-in-class HDAC inhibitor approved for patients aged six and older, directly targets downstream fibrofatty muscle transformation, complementing dystrophin-restorative strategies. Cardiac surveillance, non-invasive ventilatory support, physiotherapy, and orthopaedic management are essential. Prognosis has improved considerably with modern multidisciplinary approaches; genetic counselling, psychological support, and family-centred education are integral to compassionate long-term management.
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