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선천성 부신과형성증(CAH) : 세계 시장 전망, 역학, 경쟁 구도, 시장 예측 보고서(주요 32개 시장)(2025-2035년)

Global Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) - Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report (Top 32 Markets) - 2025 To 2035

발행일: | 리서치사: 구분자 Thelansis Knowledge Partners | 페이지 정보: 영문 156 Pages | 배송안내 : 2-3일 (영업일 기준)

    
    
    



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시장 개요

  • 이탈리아의 CAH 시장은 2035년까지 약 6,000만 달러에서 1억 7,000만 달러로 성장할 것으로 전망됩니다.
  • 시장 성장을 뒷받침하는 요인은 다음과 같습니다:
  • 개량된 호르몬 대체요법의 이용 확대
  • 질병에 대한 인식 제고와 조기 진단 기술의 발전
  • 시장 확대는 장기적인 치료 수요와 새롭게 등장하고 있는 표적 치료법에 힘입어 이루어지고 있습니다.
  • 향후 성장은 차세대 내분비 요법 및 질환 수정 요법의 발전에 달려 있습니다.

선천성 부신과형성증(CAH) 개요

선천성 부신과형성증(CAH)은 상염색체 열성 유전성 부신 스테로이드 생성 장애의 일종으로, 전체 증례의 90% 이상을 차지하는 CYP21A2 돌연변이에 의한 21-하이드록실라제 결핍으로 인해, 코르티솔 및 알도스테론의 생합성이 억제되는 동시에, 스테로이드 전구체가 안드로겐의 과잉 생성으로 전환됩니다. 이 질환의 중증도는 신생아기에 부신 위기, 저나트륨혈증, 고칼륨혈증, 남성화를 보이는 고전적 염분 손실형 CAH부터, 조기 부신 사춘기, 다모증, 월경 불순, 불임 경향을 보이는 단순 남성화형 및 비고전적 유형에 이르기까지 다양합니다. 17-하이드록시프로게스테론 측정을 통한 신생아 선별검사로 조기 진단이 가능하며, CYP21A2 유전자형 분석 및 부신 스테로이드 프로파일링을 통해 확정 진단을 내립니다. 글루코코르티코이드 보충 요법은 ACTH로 인한 안드로겐 과다를 억제하는 동시에, 부족한 코르티솔을 보충합니다. 또한, 풀드로코르티손을 이용한 미네랄코르티코이드 보충 요법은 염분 손실을 해결합니다. 글루코코르티코이드 투여량의 균형을 맞추는 것은 임상적으로 여전히 어려운 과제입니다. 왜냐하면, 보충량이 부족하면 안드로겐 과다가 지속되고, 과다해지면 의인성 쿠싱 증후군이나 성장 억제의 위험이 발생하기 때문입니다. 승인된 CRF1 수용체 길항제인 클리네사폰트는 안드로겐 과다를 완화하고, 적격 환자에게서 글루코코르티코이드 투여량을 줄일 수 있게 해주는 패러다임 전환을 가져오는 보조 요법인 반면, 틸다사폰트 및 기타 약제들은 현재도 활발히 개발되고 있습니다. “병가 시 대응 지침” 및 응급 시 하이드로코르티손 투여를 통한 부신 위기 예방은 매우 중요합니다. 치료를 잘 따르면 예후는 양호합니다. 내분비학적 경과 관찰, 심리적 지원, 그리고 환자 중심의 다학제적 협력을 통한 치료는 평생에 걸친 예후를 최적화하기 위해 필수적입니다.

주요 하이라이트

  • 프랑스에서는 CAH 환자 수가 2025년의 약 7만 4,390명에서 2035년까지 7만 6,704명으로 증가할 것으로 예측됩니다.
  • CAH는 코르티솔 합성 장애와 호르몬 불균형을 특징으로 하는, 여전히 드문 내분비 질환입니다.
  • 부신 위기를 예방하고 성장 및 발달의 결과를 최적화하기 위해서는 평생에 걸친 질환 관리가 필요합니다.
  • 신생아 선별검사 프로그램의 확대에 따라 조기 진단과 조기 개입이 촉진되고 있습니다.
  • 새로운 치료 접근법은 호르몬 조절을 개선하는 동시에 스테로이드 관련 합병증을 완화하는 것을 목표로 하고 있습니다.

시장의 정의:

  • 북미(미국, 캐나다)
  • 유럽(오스트리아, 벨기에, 체코, 덴마크, 핀란드, 프랑스, 독일, 그리스, 이탈리아, 네덜란드, 노르웨이, 폴란드, 포르투갈, 러시아, 스페인, 스웨덴, 스위스, 영국)
  • 중동(사우디아라비아, 아랍에미리트, 쿠웨이트, 튀르키예)
  • 아시아태평양(호주, 중국, 홍콩, 인도, 인도네시아, 일본, 말레이시아, 뉴질랜드, 필리핀, 싱가포르, 한국, 대만, 태국, 베트남)
  • 아프리카(이집트, 나이지리아, 남아프리카공화국, 모로코)
  • 남미·라틴아메리카(아르헨티나, 브라질, 칠레, 콜롬비아, 멕시코, 페루)

형식 및 업데이트 정보

  • 상세 보고서(PDF)
  • 시장 예측 모델(MS Excel 기반)
  • 역학 데이터(MS Excel, 대화형 도구)
  • 이그제큐티브 인사이트(PowerPoint 프레젠테이션)
  • 기타 : 정기적인 업데이트, 맞춤 설정, 컨설턴트의 지원
  • Thelansis의 방침에 따라, 보고서 내용 및 시장 모델을 공개하기 전에 모든 최신 업데이트 정보를 반영하도록 철저히 하고 있습니다.

주요 질문

  • 32개 시장(북미, 유럽, 중동, 아시아태평양, 아프리카, 남미/라틴아메리카)에서 의약품 개발 및 라이프사이클 관리 전략을 어떻게 최적화할 수 있을까요?
  • 유병률, 환자 수, 부문 및 약물 치료를 받고 있는 환자의 관점에서 볼 때, 환자 수는 어느 정도인가요?
  • 매출액 및 환자 점유율에 대한 향후 10년간의 시장 전망은 어느 정도인가요?
  • 시장 동향에 가장 큰 영향을 미치는 요인은 무엇입니까?
  • 인터뷰에 응한 전문가들은 현재 및 새롭게 등장하는 치료법에 대해 어떤 견해를 밝히고 있습니까?
  • 어떤 파이프라인 제품이 가장 유망하며, 해당 제품의 출시 가능성과 향후 시장 포지셔닝은 어떻게 될까요?
  • 주요 미충족 수요와 대상 프로필에 대한 KOL의 기대는 어떤 것일까요?
  • 의약품 승인과 유리한 시장 진입을 확보하기 위해 어떤 주요 규제 요건이나 지불자 측의 요건을 충족해야 합니까?

대상국

  • 북미(미국, 캐나다)
  • 유럽(오스트리아, 벨기에, 체코, 덴마크, 핀란드, 프랑스, 독일, 그리스, 이탈리아, 네덜란드, 노르웨이, 폴란드, 포르투갈, 러시아, 스페인, 스웨덴, 스위스, 영국)
  • 중동(사우디아라비아, 아랍에미리트, 쿠웨이트, 튀르키예)
  • 아시아태평양(호주, 중국, 홍콩, 인도, 인도네시아, 일본, 말레이시아, 뉴질랜드, 필리핀, 싱가포르, 한국, 대만, 태국, 베트남)
  • 아프리카(이집트, 나이지리아, 남아프리카공화국, 모로코)
  • 남미·라틴아메리카(아르헨티나, 브라질, 칠레, 콜롬비아, 멕시코, 페루)

주요 기업

  • Crinetics Pharmaceuticals Inc.
  • Neurocrine Biosciences
  • Spruce Biosciences
  • H. Lundbeck A/S
  • Neurocrine UK Limited
  • Adrenas Therapeutics Inc.

목차

제1장 주요 조사 결과와 애널리스트의 해설

제2장 질환 배경

제3장 역학

제4장 시장 규모와 예측

제5장 경쟁 구도

제6장 미충족 수요와 TPP 분석

제7장 규제 및 상환 환경

제8장 부록

KSM 26.07.03

Global Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) Market Outlook

Thelansis's "Global Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report (Top 32 Markets) - 2025 To 2035" covers disease overview, epidemiology, kidney biopsy cases, drug utilization, prescription share analysis, competitive landscape, clinical practice, regulatory landscape, patient share, market uptake, market forecast, and key market insights under the potential Congenital Adrenal Hyperplasia treatment modalities options for the 32 markets (North America, Europe, Middle East, Asia Pacific, Africa, South / Latin America).

Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) Overview

Congenital adrenal hyperplasia (CAH) is a group of autosomal recessive adrenal steroidogenesis disorders, with 21-hydroxylase deficiency caused by CYP21A2 mutations accounting for over 90% of cases, disrupting cortisol and aldosterone biosynthesis while redirecting steroid precursors toward androgen excess. Disease severity spans classic salt-wasting CAH presenting neonatally with adrenal crisis, hyponatraemia, hyperkalaemia, and virilisation, through simple virilising and non-classic forms manifesting with premature adrenarche, hirsutism, menstrual irregularity, and subfertility. Newborn screening via 17-hydroxyprogesterone measurement enables early diagnosis, confirmed by CYP21A2 genotyping and adrenal steroid profiling. Glucocorticoid replacement suppresses ACTH-driven androgen excess while restoring deficient cortisol; mineralocorticoid replacement with fludrocortisone addresses salt-wasting. Balancing glucocorticoid dosing remains clinically challenging, as under-replacement perpetuates androgen excess while over-replacement risks iatrogenic Cushing syndrome and growth suppression. Crinecerfont, an approved CRF1 receptor antagonist, represents a paradigm-shifting adjunctive therapy reducing androgen excess and enabling glucocorticoid dose reduction in eligible patients, while tildacerfont and other agents remain in active development. Adrenal crisis prevention through sick-day rules and emergency hydrocortisone is critical. Prognosis is favourable with adherence; endocrinological surveillance, psychological support, and multidisciplinary patient-centred care are integral to optimising lifelong outcomes.

Key Highlights

  • In France, prevalent CAH cases are projected to increase from approximately 74,390 in 2025 to 76,704 by 2035.
  • CAH remains a rare endocrine disorder characterized by impaired cortisol synthesis and hormonal imbalance.
  • Lifelong disease management is required to prevent adrenal crises and optimize growth and development outcomes.
  • Increasing newborn screening programs are supporting earlier diagnosis and intervention.
  • Novel therapeutic approaches aim to improve hormonal control while reducing steroid-related complications.

Market Overview

  • The Italy CAH market is projected to grow from approximately $60 MN to $170 MN by 2035.
  • Market growth is supported by:
  • Increasing utilization of improved hormone replacement therapies
  • Growing awareness and earlier disease diagnosis
  • Market expansion is driven by long-term treatment requirements and emerging targeted therapies.
  • Future growth will depend on next-generation endocrine therapies and disease-modifying approaches.

Market Definition:

  • North America (United States, Canada)
  • Europe (Austria, Belgium, Czech Republic, Denmark, Finland, France, Germany, Greece, Italy, Netherlands, Norway, Poland, Portugal, Russia, Spain, Sweden, Switzerland, United Kingdom)
  • Middle East (Saudi Arabia, UAE, Kuwait, Turkey)
  • Asia Pacific (Australia, China, Hong Kong, India, Indonesia, Japan, Malaysia, New Zealand, Philippines, Singapore, South Korea, Taiwan, Thailand, Vietnam)
  • Africa (Egypt, Nigeria, South Africa, Morocco)
  • South / Latin America (Argentina, Brazil, Chile, Colombia, Mexico, Peru)

Insights driven by robust research, including:

  • In-depth interviews with leading KOLs and payers
  • Physician surveys
  • RWE analysis for claims and EHR datasets
  • Secondary research (e.g., peer-reviewed journal articles, third-party research databases)

Deliverables format and updates*:

  • Detailed Report (PDF)
  • Market Forecast Model (MS Excel-based automated dashboard)
  • Epidemiology (MS Excel; interactive tool)
  • Executive Insights (PowerPoint presentation)
  • Others: regular updates, customizations, consultant support
  • As per Thelansis's policy, we ensure that we include all the recent updates before releasing the report content and market model.

Salient features of Market Forecast model:

  • 10-year market forecast (2025-2035)
  • Bottom-up patient-based market forecasts validated through the top-down sales methodology
  • Covers clinically and commercially-relevant patient populations/ line of therapies
  • Annualized drug-level sales and patient share projections
  • Utilizes our proprietary Epilansis and Analog tool (e.g., drug uptake and erosion) datasets and conjoint analysis approach
  • Detailed methodology/sources & assumptions
  • Graphical and tabular outputs
  • Users can customize the model based on requirements

Key business questions answered:

  • How can drug development and lifecycle management strategies be optimized across the 32 markets (North America, Europe, Middle East, Asia Pacific, Africa, South / Latin America)?
  • How large is the patient population in terms of incidence, prevalence, segments, and those receiving drug treatments?
  • What is the 10-year market outlook for sales and patient share?
  • Which events will have the greatest impact on the market's trajectory?
  • What insights do interviewed experts provide on current and emerging treatments?
  • Which pipeline products show the most promise, and what is their potential for launch and future positioning?
  • What are the key unmet needs and KOL expectations for target profiles?
  • What key regulatory and payer requirements must be met to secure drug approval and favorable market access?

Countries Covered

  • North America (United States, Canada)
  • Europe (Austria, Belgium, Czech Republic, Denmark, Finland, France, Germany, Greece, Italy, Netherlands, Norway, Poland, Portugal, Russia, Spain, Sweden, Switzerland, United Kingdom)
  • Middle East (Saudi Arabia, UAE, Kuwait, Turkey)
  • Asia Pacific (Australia, China, Hong Kong, India, Indonesia, Japan, Malaysia, New Zealand, Philippines, Singapore, South Korea, Taiwan, Thailand, Vietnam)
  • Africa (Egypt, Nigeria, South Africa, Morocco)
  • South / Latin America (Argentina, Brazil, Chile, Colombia, Mexico, Peru)

Companies Mentioned

  • Crinetics Pharmaceuticals Inc.
  • Neurocrine Biosciences
  • Spruce Biosciences
  • H. Lundbeck A/S
  • Neurocrine UK Limited
  • Adrenas Therapeutics Inc.

Table of Contents

1. Key Findings and Analyst Commentary

  • Key trends: market snapshots, SWOT analysis, commercial benefits and risks, etc.

2. Disease Context

  • Disease definition, classification, etiology and pathophysiology, drug targets, etc.

3. Epidemiology

  • Key takeaways
  • Incidence / Prevalence
  • Diagnosed and Drug-Treated populations
  • Comorbidities
  • Other relevant patient segments

4. Market Size and Forecast

  • Key takeaways
  • Market drivers and constraints
  • Drug-class specific trends
  • Country-specific trends

5. Competitive Landscape

  • Current therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key current therapies - profiles and KOL insights
  • Emerging therapies
  • Key takeaways
  • Notable late-phase emerging therapies - profiles, launch expectations, KOL insights
  • Notable early-phase pipeline

6. Unmet Need and TPP Analysis

  • Top unmet needs and future attainment by emerging therapies
  • TPP analysis and KOL expectations

7. Regulatory and Reimbursement Environments (by country and payer insights)

8. Appendix (e.g., bibliography, methodology)

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